13-14 октября 2017 года в Италии прошел большой Форум по вопросам изучения и развития лекарств от ФОП (Drug Development Forum), который собрал более 180 участников- представителей фармацевтических компаний, представителей НИИ из более чем 20 стран, пациентов и врачей. С момента проведения первого Форума в 2014 году значительно увеличился интерес к проблематике ФОП, механизмам регуляции костной репарации, генетическим аспектам костеобразования. Тем не менее, принимая во внимание прогресс в исследованиях, реальные лекарственные препараты не могут быть широко доступны в ближайшее время для пациентов с фибродисплазией по ряду объективных причин одна из которых то, что исследования проводятся в соответствии с общепринятыми протоколами clinical trials, которые требуют времени.
На сегодняшний день три препарата находятся в клинических испытаниях на пациентах с ФОП.
PALOVAROTENE (Clementia pharmaceutical)
Селективный агонист гамма-рецепторов ретиноевой кислоты (RAR-?)
Молекула ингибирует вторичные системы мессенджеров в сигнальном пути костного морфогенетического белка (BMP), способствующего образованию костной ткани. При прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии рецепторы ACRV1/ALK2, вовлеченные в BMP-путь, находятся в гиперактивном состоянии, что результирует в виде каскада событий, индуцирующих характерную для заболевания гетеротопическую оссификацию. Успешно завершены фазы I, II, II В. Предварительные результаты говорят о тенденции сокращения развития оссификации, боли при «вспышках» заболевания на 70% по сравнению с группой плацебо. Фаза III предварительно намечена на начало 2018г. В России также запланировано ее проведение.
LUMINA-1 (Regeneron)
После 20 лет исследований механизмов ФОП- выяснилось, что специфический лиганд Активин-А изначально вовлечен в фатальный каскад межклеточных сигналов, приводящих к формированию гетеротопной оссификации. Регенерон разработал моноклональное антитело к Активину-А. Не смотря на обнадеживающие результаты использования препарата на фоп-моделях мышей, требуются глубокие дополнительные исследования на людях на предмет побочных действий, противопоказаний и тд. Фаза II намечена на осень 2017г.
RAPAMICYN
В октябре в Японии под руководством профессора Джуни Тогучиды (Университет Киото, Япония) стартовала фаза II на 20 пациентах с ФОП. Сиролимус (Рапамицин) – иммунодепрессант, используемый для предотвращения отторжения органов при трансплантации, особенно при трансплантации почек. Препарат предотвращает активацию Т-клеток и В-клеток путем ингибирования их ответа на интерлейкин-2 (IL- 2). Сиролимус также используется в качестве защитного покрытия коронарных стентов. В сентябре 1999 года препарат был одобрен FDA и в настоящее время выпускается компанией Pfizer (ранее Wyeth) под торговым наименованием Rapamune. Изначально Сиролимус разрабатывался в качестве противогрибкового средства. Однако, когда было обнаружено, что препарат имеет мощные иммуносупрессивные и антипролиферативные свойства, его перестали использовать в этих целях. Было доказано, что Сиролимус способствует продлению жизни у мышей и также может использоваться для лечения некоторых видов рака.
Помимо вышеперечисленных препаратов, есть свежие данные о потенциальной эффективности Иматиниба (Глевек) при ФОП (сокращение развития оссификатов у мышей, вспышек, воспалений). Из отчета Пенсильванского Университета и Доктора Фредерика Каплана- отмечен позитивный эффект от продолжительного использования Иматиниба у нескольких детей 4+.
Следите за новостями
Мы используем файлы cookie для улучшения работы сайта. Оставаясь на сайте, вы соглашаетесь с условиями использования файлов cookies. Чтобы ознакомиться с Политикой обработки персональных данных и файлов cookie, нажмите здесь.
